Quá trình nghiên cứu phát triển thuốc mới
|
Một sản phẩm muốn được cấp phép là thuốc cần phải qua một quá trình nghiên cứu phát triển rất phức tạp, qua nhiều chặng. Mỗi chặng lại có những yêu cầu đánh giá chặt chẽ để xem sản phẩm đó có đạt yêu cầu rồi mới được chuyển tiếp sang những chặng tiếp theo. Quy chuẩn đánh giá cho các chặng trong quá trình nghiên cứu phát triển này mang tính toàn cầu hóa. Show Các bước nghiên cứu thuốc cần cóNghiên cứu phát triển thuốc có thể tóm tắt qua 3 chặng chính: Khám phá: Các nhà nghiên cứu tìm kiếm các chất có thể có tác dụng điều trị cho người. Nghiên cứu tiền lâm sàng: Các chất là ứng viên tiềm năng sàng lọc ở chặng 1 sẽ được thử nghiệm trên các tế bào/các mô hình trong phòng thí nghiệm và/hoặc trên động vật thí nghiệm. Chặng này gồm nhiều nghiên cứu khác nhau nhằm xác định tính an toàn của sản phẩm nghiên cứu ví dụ như độc tính cấp, độc tính trên các cơ quan, khả năng gây ung thư/đột biến/quái thai… Đồng thời cũng từ chặng này, các đặc tính cơ bản của một "thuốc" trong tương lai bắt đầu được hình thành, như cơ chế tác dụng, liên quan giữa liều và đáp ứng, động học, tương tác… Nếu sản phẩm nghiên cứu đáp ứng được những quy chuẩn cho thấy, có thể sẽ là một phương pháp điều trị hiệu quả và đặc biệt là đáp ứng những quy chuẩn về an toàn, sản phẩm đó sẽ cần xin cấp phép để chuyển sang chặng 3 – chặng nghiên cứu trên con người, hay còn gọi là chặng Thử nghiệm lâm sàng.  Một sản phẩm muốn được cấp phép là thuốc phải qua một quá trình nghiên cứu phát triển rất phức tạp. Thử nghiệm lâm sàng: Chặng này gồm 3 giai đoạn (hay còn gọi là 3 pha). Mỗi giai đoạn lại gồm nhiều nghiên cứu đặc thù khác nhau với mục tiêu, cỡ mẫu và thiết kế nghiên cứu chặt chẽ theo quy định. Các giai đoạn này được thiết kế nối tiếp, bài bản, chặt chẽ để trả lời các câu hỏi về tính an toàn khi dùng trên người, tìm kiếm mức liều dùng phù hợp, xác định các đặc tính và đặc biệt là thử nghiệm xem sản phẩm nghiên cứu có thực sự chứng minh được hiệu quả như mong đợi hay không. Sau khi đi hết giai đoạn 3, nếu các kết quả thử nghiệm đạt yêu cầu, sản phẩm nghiên cứu mới hoàn thiện hồ sơ xin cấp phép là "Thuốc". Tổng kết lại lịch sử nghiên cứu phát triển thuốc toàn cầu, trong chặng Khám phá, thường phải sàng lọc từ 5.000 đến 10.000 chất để có thể có được khoảng 250 chất đưa vào chặng nghiên cứu tiền lâm sàng. Trong 250 chất đó trung bình không có tới 10 loại có đủ tiềm năng để cấp phép đưa vào thử lâm sàng giai đoạn 1 trên người. Và trong khoảng 10 loại chất thử lâm sàng trên người, trung bình chỉ 1 chất đi được qua đủ 3 giai đoạn thử nghiệm lâm sàng để xin cấp phép là thuốc. Vì thế, nếu tính cho cả một quá trình nghiên cứu phát triển, trung bình thường mất khoảng 10-15 năm kể từ giai đoạn Khám phá ban đầu cho tới khi có 1 thuốc đưa vào điều trị cho người bệnh. Chi phí trung bình cho việc nghiên cứu và phát triển thành công một thuốc vào khoảng 800 triệu đôla cho tới 1 tỷ đô la. Những nhầm lẫn cần làm rõMột sản phẩm đã hoàn thành giai đoạn nghiên cứu tiền lâm sàng là một ứng viên tiềm năng trở thành thuốc điều trị. Tuy nhiên vẫn có một xác suất rất cao chất đó không chứng minh được hiệu quả an toàn qua các thử nghiệm lâm sàng, và không thể trở thành thuốc. Do vậy không bao giờ được nhầm lẫn giữa một sản phẩm thử nghiệm lâm sàng với thuốc. Sản phẩm đưa vào thử nghiệm lâm sàng cũng chưa thể khẳng định được sẽ có hiệu quả gì, dùng với liều bao nhiêu, trong thời gian như thế nào, cần theo dõi những gì, tác dụng phụ ra sao… Vì vậy, một sản phẩm đưa vào thử nghiệm lâm sàng nói chung chỉ nên đặt tên bằng mã số nghiên cứu, không nên thiết kế nhãn với các thông tin như một thuốc đã được cấp phép lưu hành. Và đương nhiên các thông tin ban đầu nếu đưa vào nhãn của sản phẩm thử nghiệm này sẽ không chính xác bởi mục đích của thử nghiệm lâm sàng chính là nhằm tìm ra các thông tin, các đặc tính của thuốc để đưa lên nhãn. Một sản phẩm đưa vào thử nghiệm lâm sàng nói chung chỉ nên đặt tên bằng mã số nghiên cứu, không nên thiết kế nhãn với các thông tin như một thuốc đã được cấp phép lưu hành. Sản phẩm thử lâm sàng là sản phẩm chỉ được sản xuất cho duy nhất mục đích thử nghiệm, cấm dùng vào mục đích khác. Vì vậy sẽ không bao giờ các sản phẩm thử nghiệm này được phép sản xuất, kinh doanh dưới bất kỳ hình thức nào. Vì vậy, người dân không nên mới nghe tin có chế phẩm nghiên cứu thành công giai đoạn tiền lâm sàng đã vội vàng đổ xô đi tìm mua, tích trữ, và cẩn thận sẽ gặp phải các sản phẩm giả mạo là thuốc. Nhãn của sản phẩm thử nghiệm lâm sàng không nên thiết kế tương tự nhãn của một thực phẩm chức năng, có thể gây nhầm lẫn cho người tiêu dùng Xem thêm video đang được quan tâm:Bộ Y tế điểm danh các tỉnh tiêm vaccine ngừa COVID-19 chậm | #tiemvaccine #Ho_Chi_Minh #BỘ_Y_TẾ
Các loại thuốc mới ra đời sẽ mở ra cơ hội điều trị, thay đổi cuộc sống cho hàng triệu bệnh nhân. Tuy nhiên, phát triển và sản xuất thuốc mới là một quá trình vô cùng gian nan, cần nhiều thời gian nghiên cứu và có nguồn lực khổng lồ. Mỗi năm trên thế giới có vài chục loại thuốc mới được cấp phép đưa vào sử dụng, nhưng trước đó đã có hàng chục nghìn loại thuốc ứng cử viên đã bị loại bỏ. Tìm kiếm, phát triển và sản xuất thuốc mới là một quá trình rất dài và phức tạp, mỗi thành công đều được xây dựng nên từ rất nhiều những thất bại. Trung bình, quá trình một loại thuốc mới từ khi nghiên cứu, phát triển đến khi đưa ra thị trường sẽ mất khoảng 10-15 năm và tiêu tốn hơn 1 tỷ đô la. Việc tìm ra một loại thuốc điều trị mới đòi hỏi những nguồn lực to lớn, những ý tưởng khoa học xuất sắc, nỗ lực bền bỉ của các nhà khoa học. Thành quả sự ra đời các loại thuốc mới là vô cùng to lớn, sẽ mang lại niềm hy vọng, cơ hội điều trị, thay đổi cuộc sống cho hàng triệu bệnh nhân. Quy trình sản xuất thuốc phải tuân thủ một trình tự nhất định. Theo cơ quan quản lý dược phẩm và thực phẩm Hoa Kỳ (FDA), quá trình phát triển, sản xuất thuốc gồm 5 bước cơ bản như sau: Trước khi khám phá ra thuốc, các nhà khoa học phải đi sâu nghiên cứu nguyên nhân gây bệnh ở mức độ phân tử. Những kiến thức này là cơ sở để phát triển những hợp chất có khả năng ức chế, đảo ngược các quá trình gây bệnh. Từ hàng ngàn hợp chất tiềm năng, thông thường chỉ có một vài chất đáp ứng các tiêu chuẩn để tiến hành những nghiên cứu xa hơn. Khi các nhà nghiên cứu đã xác định một hợp chất có triển vọng phát triển, họ sẽ tiến hành các thí nghiệm để thu thập thông tin về:
Quá trình này tốn rất nhiều thời gian và nguồn lực. Từ vài nghìn hoạt chất ban đầu, thông thường chỉ có một số lượng rất ít hoạt chất tiềm năng đáp ứng đầy đủ tiêu chuẩn để tiến hành các bước nghiên cứu tiếp theo. Thuốc được sản xuất thế nào? là câu hỏi được nhiều người quan tâm Trước khi thử nghiệm một loại thuốc trên người, các nhà nghiên cứu phải thực hiện các nghiên cứu tiền lâm sàng nhằm tìm hiểu thuốc có tiềm năng gây ra độc tính hay không. Hai phương pháp bắt buộc thực hiện trong nghiên cứu tiền lâm sàng là: in vitro và in vivo. In vitro là phương pháp nghiên cứu được thực hiện với đối tượng là các phân tử sinh học, tế bào được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm. Trong khi đó, in vivo là phương pháp nghiên cứu tác động của thuốc trên các động vật thí nghiệm như chuột, thỏ,... Các nghiên cứu tiền lâm sàng sẽ cung cấp các thông tin về liều lượng và mức độ độc tính của thuốc. Dựa vào các thông tin này, các nhà nghiên cứu sẽ xem xét lại hoạt chất đang nghiên cứu có nên được thử nghiệm trên người hay không. Nghiên cứu lâm sàng là những nghiên cứu tác động của thuốc trực tiếp trên cơ thể người. Quá trình nghiên cứu lâm sàng gồm các bước: Thiết kế nghiên cứu lâm sàng Trước khi bắt đầu các thử nghiệm lâm sàng, các nhà nghiên cứu phải xem xét lại toàn bộ các thông tin hiện có để phát triển bộ câu hỏi, mục tiêu, cách thức tiến hành nghiên cứu. Một số vấn đề quan trọng cần xác định là:
Các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng của thuốc trước khi ra thị trường Giai đoạn thử nghiệm lâm sàng thuốc thường tiến hành qua ba giai đoạn gồm: Trình cơ quan quản lý cấp phép thử nghiệm lâm sàng Các nhà sản xuất thuốc phải nộp hồ sơ theo quy định để xin cơ quan quản lý cấp phép thực hiện thử nghiệm lâm sàng. Các chuyên gia từ các cơ quan quản lý y tế phải kiểm tra toàn bộ thông tin từ bộ hồ sơ nghiên cứu thuốc nhằm đảm bảo các tình nguyện viên tham gia không gặp các rủi ro trong quá trình thử nghiệm. Các cơ quan quản lý có thể ra quyết định đồng ý cho các công ty được nghiên cứu lâm sàng trên người hoặc cũng có thể yêu cầu dừng, hoãn thử nghiệm nếu điều kiện nghiên cứu không đảm bảo. Tiến hành nghiên cứu lâm sàng Sau khi được sự cho phép từ cơ quan quản lý, nghiên cứu lâm sàng của thuốc sẽ được tiến hành và thực hiện qua 4 giai đoạn:
Trong suốt các giai đoạn nghiên cứu, các cơ quan quản lý sẽ tiến hành giám sát nhằm đảm bảo tính trung thực khách quan, cũng như sự an toàn cho người tham gia. Thử nghiệm thuốc lâm sàng là một quy trình sản xuất thuốc Để xin cấp phép lưu hành thuốc, nhà sản xuất thuốc phải gửi bộ hồ sơ đầy đủ các dữ liệu gồm: quá trình khám phá và phát triển thuốc, các thông tin khoa học chứng minh hiệu quả và độ an toàn của thuốc qua kết quả nghiên cứu tiền lâm sàng và nghiên cứu lâm sàng, dạng bào chế, quy trình sản xuất, cách ghi nhãn thuốc,... Hội đồng chuyên gia từ cơ quan quản lý sẽ thẩm định bộ hồ sơ đăng ký để quyết định có cấp phép sản xuất thuốc, lưu hành thuốc hoặc không. Sau khi vượt qua giai đoạn 3 thử nghiệm lâm sàng, nhà sản xuất đã có thể xin cấp phép lưu hành sản phẩm, lúc này thuốc mới chỉ được sử dụng trên một tập đối tượng khoảng vài nghìn người bệnh. Thuốc có thật sự an toàn hay không chỉ biết được sau vài năm thuốc được lưu hành trên thị trường với một tập lớn người sử dụng. Do đó cơ quan quản lý sẽ tiếp tục theo dõi các vấn đề liên quan đến lưu hành thuốc, thu thập các báo cáo về thuốc để đưa ra những hướng dẫn kịp thời trong trường hợp thuốc xảy ra những vấn đề không mong muốn. Để được tư vấn trực tiếp, Quý Khách vui lòng bấm số 1900 232 389 (phím 0 để gọi Vinmec) hoặc đăng ký lịch khám tại viện TẠI ĐÂY. Nếu có nhu cầu tư vấn sức khỏe từ xa cùng bác sĩ Vinmec, quý khách đặt lịch tư vấn TẠI ĐÂY. Tải ứng dụng độc quyền MyVinmec để đặt lịch nhanh hơn, theo dõi lịch tiện lợi hơn Nguồn tham khảo: health.gov.au, fda.gov, pharmaceutical-journal.com XEM THÊM: |
